长春高新：子公司 GenSci144 片境内生产药品注册临床试验申请获得批准
长春高新公告，子公司金赛药业 GenSci144 片境内生产药品注册临床试验申请获得批准。GenSci144 片是金赛药业自主研发的一款靶向中性氨基酸转运蛋白 SLC6A19 的口服小分子抑制剂，拟用于苯丙酮尿症（PKU）的治疗。PKU 是一种常染色体隐性遗传病，由苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因缺陷导致苯丙氨酸代谢障碍，从而引发高苯丙氨酸血症（HPA）。全球新生儿检出率约为 1:23930，中国约为 1:11000。