我国原创 RNA 编辑技术世界首次应用于罕见病治疗
昌平实验室/北京大学魏文胜教授团队 6 月 10 日发布，该团队研发的 RNA 编辑技术 LEAPER 在治疗杜氏肌营养不良症（简称“DMD”）这一严重遗传性罕见病中取得国际领先成果。这是我国原创 RNA 编辑技术首次进入临床研究，也是国际上首次将 RNA 编辑应用于 DMD 治疗。该技术与应用两项重要成果同期发表于当日上线的国际学术期刊《细胞》。（新华社）