财经慢报
1 小时前
加拿大多伦多大学研究人员在最新一期《科学》发表论文,报告了一种以转运 RNA(tRNA)为核心的下一代 RNA 治疗策略。他们通过工程化 tRNA,让细胞在翻译时“忽略”致病性无义突变带来的提前终止信号,继续合成完整的长效功能蛋白。由于同一类提前终止信号可出现在不同基因中,因此该思路能以单一治疗策略覆盖数千种由无义突变导致的遗传病,包括囊性纤维化、某些肌营养不良症,以及部分神经系统疾病和癌症。(科技日报)
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