美国克利夫兰诊所、波士顿 CRISPR 治疗公司和新西兰临床研究中心联合开展的首次人体临床试验显示，在一年随访期内，CRISPR-Cas9 基因编辑疗法可安全有效地降低难治性血脂异常患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，俗称“坏胆固醇”）和甘油三酯。研究结果已在 2026 年欧洲心脏病学会年会上公布，并同步发表于新一期《新英格兰医学杂志》。一年随访结果显示，最高剂量组患者的低密度脂蛋白胆固醇较基线下降 52.5%，甘油三酯下降 47.8%，未发生治疗相关严重不良事件。目前，受试者已完成一年监测，并将依照美国食品和药物管理局对基因编辑疗法的建议，继续完成总计 15 年的长期安全性随访。（科技日报）