Disc Medicine 公司(IRON)表示,其用于治疗一种罕见病的试验性药片帮助患者在阳光下度过更长时间且无痛感,受此消息提振,该公司股价在早盘交易中飙升 35%。
此次后期临床试验的成功,为 Disc 公司重新提交比托佩汀(bitopertin)的申请铺平了道路。此前,美国食品药品监督管理局(FDA)于今年早些时候驳回了该药物的申请。Disc 计划于年底前提交新数据,以支持该药物有望于 2027 年年中左右获批并上市。
当时,FDA 指出患者原卟啉水平的降低与其对阳光的耐受性之间缺乏明确的关联。
比托佩汀正在研发中,用于治疗红细胞生成性原卟啉症(EPP),这是一种遗传性血液疾病,患者血液中会积聚一种名为原卟啉 IX(PPIX)的物质,导致患者对阳光极其敏感,暴露于阳光下会引发疼痛的皮肤反应。
“我们认为,这些主要研究结果的广度和一致性,使得该药物获批的可能性几乎已无悬念,”Truist 分析师丹妮尔·布里尔表示。
 
 
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